Nova tecnologia visa melhorar o tratamento de doenças neurológicas!

Um sistema recentemente desenvolvido para ativar a atividade dos genes poderia melhorar os tratamento de doenças neurológicas. Esteban Engel, pesquisador em neuroengenharia viral do Instituto de Neurociência de Princeton, EUA, e sua equipe desenvolveram novos promotores de genes – que agem como interruptores para ativar a expressão gênica – que prometem ampliar a capacidade de fornecer genes grandes e mantê-los ativos por longos períodos. de tempo.

O tratamento de doenças neurológicas

A equipe está desenvolvendo esses comutadores genéticos para uso em terapia gênica, a prática de fornecer novos genes para substituir ou ajudar aqueles com defeito. A terapia gênica é uma estratégia promissora para muitas doenças, incluindo distúrbios que envolvem o cérebro, como a doença de Parkinson e a doença de Alzheimer.

Para transportar genes para dentro das células, os cientistas aproveitam o fato de que os vírus vêm equipados com a maquinaria para entrar nas células. Ao longo dos anos, os cientistas projetaram vírus para fornecer genes de maneiras que são seguras e não causam doenças. Um dos vírus comumente usados ​​para isso é o vírus adeno-associado (AAV) relativamente inofensivo.

Engel e sua equipe criaram novos promotores de genes que ativam os genes após serem transportados para os neurônios – as células do cérebro e do sistema nervoso. A equipe projetou seus promotores adotando atributos de promotores encontrados em outra classe de vírus, os vírus do herpes, que persistem por anos no corpo, estabelecendo uma infecção crônica no sistema nervoso.

Nova tecnologia visa melhorar o tratamento de doenças neurológicasOs promotores de engenharia da equipe ocupam muito menos espaço do que os promotores existentes usados ​​na terapia gênica, permitindo o transporte de genes maiores ou múltiplos genes. Os novos promotores também são duradouros, sendo menos propensos à repressão ou inativação do que a maioria dos promotores comuns; portanto, os genes terapêuticos são ativos por longos períodos de tempo. Esses novos promotores trabalham com o AAV, bem como com outros sistemas de entrega de genes virais e não virais.

“Esses novos promotores nos permitirão entregar genes maiores ou múltiplos genes pequenos, e os genes podem permanecer ativos pelo tempo que forem necessários”, concluiu Engel,

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A pesquisa foi publicada online na revista Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.

* “Small Alphaherpesvirus Latency-Associated Promoters Drive Efficient and Long-Term Transgene Expression in The Central Nervous System” – 2020.

Autores da pesquisa: Carola J. Maturana, Jessica L. Verpeut, Thomas J. Pisano, Zahra M. Dhanerawala,
Andrew Esteves, Lynn W. Enquist, Esteban A. Engel – 10.1016/j.omtm.2020.04.004

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