Hormônio de crescimento para crianças com hipofosfatemia

A hipofosfatemia ligada ao X é um distúrbio genético que causa níveis anormais de fosfato no corpo. Isso pode causar baixa estatura e raquitismo. O tratamento padrão da hipofosfatemia ligada ao X pode curar o raquitismo, mas nem sempre aumenta o nível de fosfatos no sangue ou faz com que os níveis de crescimento voltem ao normal.

Não está claro se a combinação da terapia com hormônio de crescimento humano com o tratamento padrão melhora os níveis de fosfato, as taxas de crescimento e a densidade mineral óssea.

Pergunta da revisão

O hormônio do crescimento humano pode levar a melhores resultados clínicos (como aumento do crescimento e densidade mineral óssea, bem como melhor função renal e hormonal) sem efeitos colaterais em crianças com hipofosfatemia ligada ao X?

Características do estudo

Foram incluídos dois pequenos estudos com um total de 20 crianças com idades entre 2,5 e nove anos nesta revisão. Havia um número igual de meninos e meninas.

Ambos os ensaios foram randomizados para que os participantes tivessem uma chance igual de serem colocados no grupo do hormônio de crescimento ou no grupo de controle (as crianças no grupo de controle não receberam tratamento adicional ou receberam um tratamento com placebo (sham)).

Um ensaio (paralelo) comparou crianças que receberam o hormônio do crescimento com crianças que não receberam nenhum tratamento por três anos.

O segundo estudo foi um estudo cruzado, portanto, para começar, um grupo de crianças recebeu terapia de hormônio de crescimento humano e o segundo grupo recebeu um placebo por um ano e, em seguida, os grupos receberam o tratamento oposto por mais um ano.

Resultados

O ensaio paralelo não encontrou nenhuma diferença nas pontuações de altura após o tratamento com hormônio do crescimento em comparação com nenhum tratamento adicional.

Sem efeitos colaterais graves foram observados em qualquer um dos ensaios. No estudo cruzado, a terapia com hormônio de crescimento humano melhorou a pontuação do desvio padrão da altura (pontuação z) e aumentou temporariamente os níveis de fosfato no sangue.

Os autores não localizaram nenhuma evidência conclusiva que mostre que o tratamento com hormônio de crescimento humano funciona para essa condição. Não há estudos suficientes sobre o tratamento com hormônio do crescimento humano para essa condição e mais pesquisas são necessárias. A revisão é uma versão atualizada de uma resenha publicada anteriormente.

Qualidade da evidência

Em geral, os autores classificaram a certeza da evidência como baixa ou muito baixa. Isso ocorreu porque os testes foram muito pequenos e incluíram apenas algumas crianças. Eles também estavam preocupados com a possibilidade de haver algum viés nos resultados devido ao desenho do ensaio cruzado menor.

Conclusão dos autores

Não temos evidências de alta certeza suficientes para recomendar o uso de terapia com hormônio de crescimento humano recombinante em crianças com hipofosfatemia ligada ao X.

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O estudo original foi publicado na Cochrane Library

“Recombinant growth hormone therapy for X‐linked hypophosphatemia in children” – 2021

Autores do estudo: Smith S, Remmington T – Estudo