Zolgensma – O medicamento mais caro de todos os tempos!

O FDA, agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, responsável pela regulamentação e liberação de medicamentos, aprovou a comercialização do Zolgensma, o medicamento mais caro de todos os tempos, trata-se de um remédio para um distúrbio que destrói o controle muscular de bebês e mata quase todos aqueles com a variante mais comum da doença dentro de alguns anos.

Zolgensma e o tratamento

O tratamento custa em torno de US$ 2 milhões de dólares. Os Custos diretos para pacientes variam de acordo com a cobertura do seguro. A terapia genética, desenvolvida pela Novartis, trata uma condição rara chamada atrofia muscular espinhal, que atinge cerca de 400 bebês nascidos nos EUA a cada ano. No Brasil não existe uma estimativa correta de quantas crianças sofrem da doença.

O FDA aprovou a droga, chamada Zolgensma, para todas as crianças menores de 2 anos confirmadas por um teste genético para ter qualquer um dos quatro tipos da doença. A terapia, uma infusão única que leva cerca de uma hora, estará disponível dentro de duas semanas.

A Novartis disse que permitirá que as seguradoras façam pagamentos ao longo de cinco anos, a US$ 425 mil por ano, e concederão descontos parciais se a droga não funcionar.

O outro tratamento para a doença aprovado nos EUA, chamado Spinraza, não é uma injeção única. Em vez disso, deve ser administrado a cada quatro meses após o tratamento inicial. A Biogen, fabricante da Spinraza, cobra um preço de lista de US$ 750.000 pelo primeiro ano e, depois disso, US$ 350.000 por ano.

Nos testes com pacientes, os bebês com a forma mais grave da doença que receberam o tratamento dentro de 6 meses após o nascimento tiveram problemas musculares limitados. Aqueles que receberam o tratamento mais cedo fizeram o melhor.

Bebês que tomaram Zolgensma após seis meses pararam de perder o controle muscular, mas o remédio não conseguiu reverter os danos já causados.

A Novartis tem trabalhado com estados para fazer testes genéticos para recém-nascidos necessários no nascimento e espera que a maioria dos estados tenha essa exigência até o próximo ano. A notícia gerou polêmicas na Europa que aguardará alguns meses para ver como ficará de fato a comercialização.

No Brasil, o ministério da saúde ainda não se pronunciou sobre o Zolgensma.