Eficácia e segurança do rituximabe para tratar hemofilia A adquirida

A hemofilia A adquirida é um distúrbio hemorrágico raro, mas grave. É causada por um autoanticorpo dirigido contra o fator VIII (FVIII, uma proteína da coagulação do sangue) em pessoas sem história prévia de distúrbios hemorrágicos.

Este distúrbio hemorrágico ocorre com mais frequência em idosos e pode estar associado a várias outras condições (por exemplo, tumores sólidos e doenças autoimunes), ou com medicação. Às vezes acontece durante a gravidez. Contudo, cerca da metade dos casos possuem causas desconhecidas. O sangramento acontece na pele, nas membranas mucosas e nos músculos. Os sangramentos nas articulações geralmente são incomuns.

Os médicos que cuidam de pessoas com hemofilia A adquirida têm como objetivo interromper os episódios hemorrágicos agudos e remover os autoanticorpos contra o fator VIII.

A maioria dos médicos considera os medicamentos que suprimem o sistema imunológico do corpo (em particular, o corticosteroide prednisona, às vezes em combinação com outro medicamento, a ciclofosfamida) como a opção de tratamento inicial mais efetiva para a hemofilia A adquirida. No entanto, até um terço das pessoas não o fazem responder a este tratamento.

Objetivo da revisão

Para avaliar a eficácia e os efeitos adversos do rituximabe no tratamento de pessoas com hemofilia A adquirida.

Pergunta da revisão

O rituximabe é um tratamento eficaz e seguro para tratar pacientes com hemofilia A adquirida?

Critério de seleção das evidências

Ensaios clínicos randomizados e quase randomizados de rituximabe para pessoas com hemofilia A adquirida, sem restrições de gênero, idade ou etnia.

Principais resultados

Os autores não localizaram nenhum ensaio clínico randomizado para incluir nesta revisão. Os autores não foram capazes de tirar uma conclusão definitiva sobre o melhor tratamento disponível. São necessários ensaios clínicos para analisar o papel exato do medicamento no tratamento da hemofilia A adquirida, porém a singularidade da doença é um empecilho para que ocorra o planejamento e a execução de tais estudos.

Enquanto aguardam evidências mais consistentes, os pacientes com hemofilia e os médicos precisam basear as decisões de tratamento em estudos observacionais maiores e mais bem conduzidos.

Implicações para a Prática

Devido à ausência de ensaios clínicos randomizados (ECRs) elegíveis para inclusão na revisão, não foi possível gerar quaisquer implicações para a prática a favor ou contra qualquer forma de tratamento.

Portanto, as evidências de pesquisa nesta área são fundamentadas em relatos de casos ou séries de casos, com as revisões sistemáticas existentes baseadas apenas em estudos observacionais.

Conclusões dos autores

A equipe não encontrou nenhum ensaio clínico randomizado de rituximabe para hemofilia A adquirida. Portanto, não foi possível tirar conclusões ou fazer recomendações sobre rituximabe para erradicar inibidores em pessoas com hemofilia A adquirida com base nas evidências de alta qualidade.

Dado que a realização de ensaios clínicos randomizados neste campo é uma tarefa complexa, sugerimos que, enquanto planejam tais ensaios, os médicos que tratam a doença continuam a basear suas escolhas em fontes alternativas de evidência de qualidade inferior.

Em uma atualização futura da revisão, os autores pretendem avaliar e incorporar estudos controlados randomizados elegíveis, bem como outros estudos não randomizados de alta qualidade.

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O estudo original foi publicado na Cochrane Library

“Rituximab for eradicating inhibitors in people with acquired haemophilia A” – 2021

Autores do estudo: Remmington T, Smith S – Estudo