Tratamento com hidroxiureia para crianças com anemia falciforme

O tratamento prolongado com hidroxiureia pode melhorar – e possivelmente até mesmo reverter – complicações cardíacas em pacientes pediátricos com anemia falciforme, concluiu um estudo retrospectivo.

Aqueles em hidroxiureia por menos de 1 ano tiveram uma prevalência significativamente maior de dilatação do ventrículo esquerdo (VE) em comparação com aqueles em tratamento por mais de um ano, relatou Arushi Dhar, MD, do Cohen Children’s Heart Center em New Hyde Park, Nova York , e colegas.

O escore z do diâmetro diastólico final médio do VE (LVEDd) foi de 2,24 para crianças em hidroxiureia por menos de 1 ano, em comparação com 1,57 para aqueles em tratamento por mais de um ano, enquanto o volume diastólico final médio do VE (LVEDv). As pontuações foram de 2,62 contra 1,72, respectivamente, os autores observaram em Blood Advances.

Além disso, eles descobriram que a dilatação e hipertrofia do VE melhoraram significativamente com o tratamento mais longo com hidroxiureia.

Considerando que as anormalidades cardíacas são uma complicação comum da anemia falciforme, o estudo destaca a necessidade de rastreamento precoce e início do tratamento nessa população, disse Dhar em um comunicado à imprensa. “Precisamos de monitoramento cardíaco muito próximo de crianças e adultos jovens com anemia falciforme. Mesmo para indivíduos assintomáticos, o rastreamento deve começar em uma idade jovem para que possamos detectar qualquer anormalidade precocemente e iniciar o tratamento com hidroxiureia o mais rápido possível”.

Crianças e adultos com anemia falciforme apresentam maior incidência de hipertensão pulmonar, hipertrofia do VE, dilatação do VE e disfunção diastólica.

Detalhes do estudo

Dhar e sua equipe tiveram como objetivo examinar longitudinalmente a incidência de anormalidades ecocardiográficas em crianças e adultos jovens com anemia falciforme, bem como a eficácia da hidroxiureia em melhorar essas complicações ou impedi-las de progredir.

A revisão de prontuário em um único centro incluiu 100 pacientes (idade média de 12, 58% do sexo masculino) com anemia falciforme (genótipos de talassemia HbSS ou HbS beta-zero) que realizaram triagem cardíaca de rotina de 2010 a 2017.

No geral, 50 pacientes tiveram dilatação do VE com base no LVEDd e/ou LVEDv z-score ≥2, enquanto 32% tinham velocidade de regurgitação da válvula tricúspide anormal de ≥2,5 m/s.

Sessenta pacientes estavam em uso de hidroxiureia, 41% dos quais haviam sido tratados por menos de 1 ano. Não houve diferenças no tamanho do VE, na massa do VE e na velocidade de regurgitação da válvula tricúspide entre aqueles que estavam sob tratamento e aqueles que não compararam seus ecocardiogramas mais recentes. Entre este grupo, a idade no início do tratamento foi positivamente associada com a massa do VE e a velocidade de regurgitação da válvula tricúspide, observaram Dhar e colegas.

Em uma análise do efeito do tratamento de 169 ecocardiogramas seriados realizados em 60 crianças que estavam em hidroxiureia (67% do sexo masculino, idade média no início do tratamento 10,3), 72% tinham uma anormalidade ecocardiográfica (tamanho anormal do VE, massa do VE, função sistólica do VE ou velocidade de regurgitação da válvula tricúspide elevada) no início do estudo em comparação com 38% com uma anormalidade em seu ecocardiograma mais recente. O tamanho e a massa do VE foram as anormalidades mais comumente observadas.

Pacientes com dilatação do VE eram mais propensos a ter hipertrofia do VE (31 de 38). Destes 38 pacientes com dilatação do VE no início do estudo, 22 (58%) tiveram uma leitura normal em sua consulta mais recente. “As medidas do tamanho do VE mostraram consistentemente uma associação negativa com a duração do tratamento com hidroxiureia, sendo estatisticamente significativa a associação entre o VDFVE e a duração do tratamento”, observaram os autores.

Dos 34 pacientes com massa do VE anormal no início do estudo, 16 tiveram uma medição da massa do VE normal em sua visita mais recente, com a associação entre a massa do VE e a duração do tratamento com hidroxiureia estatisticamente significativa.

“Apesar das limitações, como nossa incapacidade de discernir se a baixa adesão à medicação do paciente contribuiu para a falta de diferença significativa encontrada na mudança em certos parâmetros ecocardiográficos entre pacientes que tomam hidroxiureia, nosso estudo sugere que o uso de terapias modificadoras da doença falciforme, como a hidroxiureia, pode limitar a progressão e potencialmente melhorar as anormalidades cardíacas ao longo do tempo, incluindo dilatação, hipertrofia e velocidade de regurgitação da válvula tricúspide elevada”, concluíram Dhar e colegas.

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O estudo original foi publicado no Blood Advances

“Longitudinal analysis of cardiac abnormalities in pediatric patients with sickle cell anemia and effect of hydroxyurea therapy” – 2021

Autores do estudo: Arushi Dhar, Tung Ming Leung, Abena Appiah-Kubi, Dorota Gruber, Banu Aygun, Olivia Serigano, Elizabeth Mitchell – Estudo